基于BDmRNA递送专利技术开发的基因编辑治疗病毒性角膜炎(BD111),已完成3例IIT人体临床,是全球唯一慢病毒递送 Cas9 mRNA技术,世界第二例人体CRISPR-Cas9基因编辑治疗的人体临床研究项目。
本导基因究团队通过基因编辑和递送技术的融合,全球首创基因治疗递送载体——类病毒体-mRNA(VLP-mRNA),并利用该递送技术进行了CRISPR基因编辑治疗病毒性角膜炎的临床前研究,实现了从角膜到三叉神经节的逆行运输,终于将潜藏在神经节的HSV-1病毒库清除。
通过基因编辑可抑制HSV病毒的转运和复制,有希望成为一种病毒性角膜炎的全新疗法,解决病毒性角膜炎复发这一临床难题。