慢病毒载体转导自体CD34+造血干细胞治疗输血依赖型β-地中海贫血，已完成2例IIT人体临床，这是国内首次基于慢病毒载体基因转导技术治疗中重型地中海贫血的成功案例。
上海本导基因技术有限公司开发的“地贫”基因疗法有望实现：“一次治疗，终身治愈”。
治疗原理：首先分离出患者的造血干细胞，在体外进行激活培养后，通过本导基因特有的慢病毒载体，将正确β珠蛋白基因补偿至患者造血干细胞，随后在体外进行一系列的功能性和安全性检测后，再将带有正确基因的造血干细胞回输至患者体内，重建并修复患者的造血系统。
