2024年3月11日，上海本导基因技术有限公司（简称“本导基因”）与上海上药睿尔药品有限公司 （简称“上药睿尔”）成功签署战略合作协议。上药睿尔总经理文彬、本导基因董事长蔡宇伽等领导出席签约仪式。
此次战略合作，将依托本导基因的载体技术和基因药物研发成果，结合上药睿尔临床研究力量和资源集聚能力，在药物临床研究、开发等领域开展深入合作，以期加快推动此类项目的商业开发和产业转化的进程，共同促进科研成果转化、加速创新药物上市，持续满足患者需求，以解决罕见病重大科学问题，加快中国罕见病基因治疗的新药创新，促进引导国家罕见病产业发展方向。
关于本次战略合作
本导基因董事长蔡宇伽博士表示，本导基因拥有国际领先的创新型递送技术平台，以卓越的创新能力，一直走在基因治疗的最前沿。上药睿尔作为聚焦罕见病领域的国有企业，具有很强的资源整合能力和商业化渠道。虽然中国罕见病事业充满艰难险阻，但是本导基因和上药睿尔强强联合，整合双方优势，以创新突破罕见病药物研发难点，加速推动罕见病领域基因治疗药物上市，让中国的罕见病患者早日受益于本土研发的、具有全球创新性的罕见病基因疗法。
上药睿尔总经理文彬女士表示，本导基因与公司的专业领域契合度高，企业文化相近，具备良好的合作基础。上药睿尔是上海医药旗下唯一的罕见病平台，自成立以来，一直致力于罕见病生态圈的建设，构建罕见病可治、可及的中国模式。本导基因原创的基因治疗技术为罕见病领域带来更多的突破性创新，此次合作将有助于上药睿尔打造罕见病领域医药产业核心竞争力，同时加速本导基因基因治疗药物的转化落地。上药睿尔将为企业提供优质资源和创新平台，实现强强联合，开创全方位合作发展新局面，多元创新助力罕见病生态圈升级，让更多安全有效的药物惠及患者。
随后召开了上海医药罕见病领域前沿学术研讨会，蔡宇伽教授作了主题为“载体变革与基因治疗突破”的报告，详细介绍了VLP在体内基因编辑、体内细胞治疗和主动免疫治疗等方面的应用。
关于上药睿尔
上药睿尔是上海医药集团股份有限公司的全资子公司。作为上海医药旗下唯一的罕见病及儿童药平台，上药睿尔全力研发和转化临床急需、供应短缺、疗效确切的罕见病药物及全球创新的罕见病药物。同时，上药睿尔还承担上海医药在产罕见病药物的运营管理。力争成为中国罕见病药品的领头企业。在已发布的2批罕见病目录中，上海医药共有49个品种被列名用于治疗罕见病，产品覆盖内分泌代谢治疗领域、神经系统治疗领域、免疫系统治疗领域、呼吸系统治疗领域和血液系统治疗领域，涉及重症肌无力、肝豆状核变性、婴儿痉挛症等67个罕见病病症，是我国国内拥有罕见病药品批文最多的企业。上药睿尔目前自主研发品种有15个，用于治疗尤文氏肉瘤、血液恶性肿瘤疾病、肺动脉高压、苯丙酮尿症/高苯丙氨酸血症、结节性硬化、肝豆状核变性等罕见病。上药睿尔也积极与全球各大科研院所、高校、医疗机构及制药公司合作开展研发，共建创新平台，开展新药研发合作，目前涉及罕见病治疗领域有神经系统疾病、血液系统疾病和呼吸系统疾病。
