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基于BDlenti技术平台开发的基因编辑治疗湿性老年性黄斑变性(BD311),已完成1例IIT人体临床 。
本导基因通过BDlenti技术平台,研发出治疗湿性老年性黄斑变性(wAMD)的基因治疗制剂。该制剂采用非整合的慢病毒载体将抗血管内皮生长因子的抗体基因递送到眼底,该抗体将长期表达用以抑制新生血管的增生和复发,以达到治疗wAMD疾病的目的。
本导基因治疗wAMD是“一次性给药、长期表达抗体”的基因治疗制剂,有望为wAMD患者带来光明的希望。
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